如果把人体基因比作一本生命说明书，过去十多年，CRISPR基因编辑技术一直在尝试修改说明书上的文字。而如今，科学家开始探索另一条道路，他们不再改写文字本身，而是调整哪些内容可以被“阅读”、哪些需要被“静音”。
这种名为“靶向表观遗传编辑”的新技术，正在从实验室走向临床。
今年6月底，在美国芝加哥举行的面肩肱型肌营养不良国际研究大会上，美国生物技术公司Epicrispr公布了全球首批人体临床试验数据：接受一次治疗6个月后，首批患者不仅没有继续流失肌肉，反而平均增加约0.4公斤肌肉量。这是表观遗传编辑技术首次在人类疾病治疗中展现出令人鼓舞的临床潜力。
据英国《自然》杂志报道，从美国多家初创企业竞相推进临床试验，到中国企业加快布局相关技术平台和产品研发，围绕表观遗传编辑的新兴技术赛道正加速形成，并成为下一代基因治疗的重要发展方向。
一些初创公司正在测试针对特定表观遗传标记的疗法，以治疗从高胆固醇到罕见肌肉疾病等各种疾病。图片来源：英国《自然》杂志网站
寻找更安全的基因治疗方案
CRISPR之所以被称为革命性技术，在于它能够像一把“分子剪刀”，精准切开DNA，并对遗传信息进行删除、修复或替换。然而，切割DNA本身也意味着风险：脱靶切割、DNA重排以及永久性改变遗传物质等问题，一直是科学界关注的焦点。
于是，一个新的思路逐渐浮现：如果不修改DNA本身，而只是改变基因是否表达，能否达到同样的治疗效果？
表观遗传编辑并不改变DNA序列，而是精准增加或去除化学标记，从而控制目标基因是否表达。
如果说传统基因编辑是在修改一本书的正文，那么表观遗传编辑更像是在给章节贴上“可阅读”“请忽略”的标签。文字没有改变，最终呈现出的内容却完全不同。
由于无需切断DNA，这一路线被认为有望降低脱靶和染色体重排风险，同时部分表观遗传修饰还具有可逆性，为基因治疗提供了新的安全选择。